Reumatoid artrit (RA) är den vanligaste formen av inflammatorisk artrit drabbar cirka 2,1 miljoner amerikaner. Det är en kronisk, progressiv, systemisk, autoimmun sjukdom som det inte finns någon cure.However, inom de senaste 10 15 åren har biologiska behandlingar som syftar till att immunsystemet dysfunktion som förekommer i RA aktiverat läkare att behandla patienter med mycket mer framgång i själva verket , ofta tillåter uppnåendet av remission.Gene terapi metoder har använts nyligen i hopp om att patienter som inte uppnår remission fortfarande ännu kan bli nödvändiga relief.The första metoden genterapi utvecklades av riktade Genetics i Seattle, Washington. Deras förening, var tgAAC94 utvecklades som ett potentiellt komplement till systemisk anti TNF-alfa (anti tumör nekros faktorer läkemedel som Enbrel, Humira och Remicade har blivit standardbehandling för reumatoid artrit) terapi för patienter med inflammatorisk artrit som hade en eller flera leder som inte svarade på systemisk therapy.The produkt som används ett rekombinant adenoassocierat virus att leverera en DNA-sekvens som kodade för en form av TNF-alfa-receptorn (TNFR). TNFR blockerar immunstimulerande aktiviteten av TNF-alfa. Direkt injicering av tgAAC94 i drabbade leder leder till lokal produktion av lösligt TNFR inom gemensamma celler, minskar aktiviteten av TNF-alfa i leden och, eventuellt, vilket leder till en minskning av tecken och symtom på sjukdomen och stoppa gemensamma destruction.The Adeno associerade virus är ett naturligt förekommande virus som inte har samband med någon sjukdom i humans.Data från en inledande fas I-studie visade att injicera tgAAC94 i lederna var säker och tolereras väl i patienter som tar konventionella sjukdomsmodifierande anti reumatiska läkemedel (DMARD). Nej läkemedelsrelaterade allvarliga biverkningar rapporterades. Gynnsamma resultat när det gäller tecken och symtom också var demonstrated.While denna första studie visade både säkerheten och effektiviteten av genterapi, en nyligen genomförd studie bekräftas it.Dr. Christopher H. Evans och co utredare rapporterade sina resultat med hjälp av en viral vektor som bar genen som blockerar interleukin 1, ett annat protein som främjar inflammation och orsakar brosk nedbrytning, i februarinumret av Human Gene Therapy.Arthritis är ett bra mål för (gen terapi) eftersom skarven är ett slutet utrymme i vilket vi kan injicera gener, var ett uttalande från Evans.Unlike den tgAAC94 studien, vävnad togs bort från knoge lederna hos två patienter med svår RA och ett ofarligt virus sattes in i vävnaden celler, i syfte att tjäna som en vektor för att bära en gen som blockerar verkan av interleukin 1-proteinet till det gemensamma. Efter att ha placerats i kulturen att växa och föröka sig, cellerna injiceras tillbaka in i drabbade joints.One patient som fått genterapi i två leder erfor en 85 procent minskning av smärta i ett gemensamt inom 1 dygn, och båda lederna var smärtfri från 1 vecka framåt. Anmärkningsvärt, forskarna rapporten var lederna fick terapin skyddad från facklor som inträffade under studien period.The andra patienten också reagerat på genterapi, med en 70 procent minskning av smärta mellan vecka 2 och 3.Denna papper, alltså, visade också att smärtsamma symptom kan minskas genom gen therapy.Both av dessa studier har visat att genterapi är möjlig hos människor. Ännu viktigare, har det visat sig att denna strategi kan vara till hjälp för att leverera biologiska läkemedel in i envisa fogar som inte svarar på systemiska behandlingar.
