Vad är föräldralös sjukdom?

En föräldralös sjukdom är en sällsynt sjukdom som påverkar mycket få patienter och därför inte väcka uppmärksamhet eller kommandot mycket i vägen för forskningen. Behandling kan vara svårt att få för dem som lider av en föräldralös sjukdom. Eftersom forskning om sjukdomen har försummats, kan informationen vara knappa också. En sjukdom kan överges, eller "föräldralösa", eftersom det finns lite pengar att tjäna på att söka ett botemedel. Kriterier

De största kriterier för märkning av en sjukdom en föräldralös sjukdom innebär att antalet rapporterade fall. Om det finns färre än 200.000 fall av en viss sjukdom i USA, är den vinstpotential för läkemedelsföretagen anses vara för lågt, och de höga kostnaderna för forskning anses inte vara kostnadseffektiv. Detta kommer att orsaka en sjukdom för att falla i den föräldralösa kategorin. Inte alla sällsynta sjukdomar är obekanta för allmänheten. En sjukdom kan vara väl kända men fortfarande föräldralösa därför att det inte längre förekommer ofta utanför den tredje världen. Några exempel på detta är malaria, tyfus, tuberkulos och kolera.
Scope

Antalet människor som lider av sällsynta sjukdomar i Obundna staterna är förvånande. Mellan 20 och 30 miljoner amerikaner kämpar med ett tillstånd som är ovanligt nog att betraktas en föräldralös sjukdom. Mer än 6.000 sjukdomar har identifierats som föräldralösa sjukdomar. Det finns mer än 2.000 patientorganisationer som finns att erbjuda stöd till patienter som söker hjälp och svar om dessa sällsynta tillstånd.
Typer

Den största andelen av särläkemedel sjukdomar är genetisk karaktär. Andra villkor som kan betecknas som föräldralösa sjukdomar inkluderar sällsynta bakteriella infektioner eller föga kända virus. Vissa allergier kan också kategoriseras som föräldralösa. Exempel på sällsynta sjukdomar inkluderar Alexander sjukdom, ACTH-brist, och fatal familjär insomnia.
Behandling

Behandla en föräldralös sjukdom innebär stora utmaningar för både läkaren och patienten. En läkare kan se bara ett fall av en föräldralös sjukdom inom ett år, om ens det. Eftersom det kan finnas få om några storskaliga behandlingsprogram för en viss föräldralös sjukdom, terapi och mediciner kan vara svårt att komma med. För vissa sjukdomar, kan områdena av medicinsk expertis som krävs för behandlingen vara mycket bred. Det finns också mycket lite incitament för en läkare att specialisera sig eller ägna tid åt att studera en föräldralös sjukdom. Alla dessa faktorer kraftigt begränsa en patients alternativ.
Support

Riksorganisationen för Sällsynta diagnoser arbetar för att säkra finansieringen av forskning och behandling av sällsynta sjukdomar. Organisationen ger också information till patienter om stödgrupper och medicinska alternativ om deras tillstånd. Hjälp för oförsäkrade eller underinsured individer som lider av en föräldralös sjukdom är också tillhandahålls av NORD.
Incentives

Tack vare USA Orphan Drug Act från 1983, där är skatteincitament tillgängliga för organisationer som arbetar med kliniska prövningar för en föräldralös sjukdom. Denna lag ger också läkemedelsföretag som utvecklar läkemedel för sällsynta sjukdomar för att marknadsföra den drog exklusivt för 7 år. Mer än 300 särläkemedel och behandlingar har utvecklats under det senaste kvartsseklet.