Vad är omvänd farmakologi?

Omvänd farmakologi är ett tillvägagångssätt för läkemedelsdesign som börjar med ett terapeutiskt mål, såsom ett visst protein eller enzym, och sedan arbetar baklänges för att identifiera små molekyler som binder till målet och producerar den önskade biologiska effekten. Detta tillvägagångssätt används ofta när en specifik sjukdomsväg är välkänd och ett läkemedel kan utformas för att rikta in sig på ett specifikt protein som är involverat i vägen.

Omvänd farmakologi kan jämföras med traditionella metoder för upptäckt av läkemedel, som vanligtvis involverar screening av stora bibliotek av små molekyler mot ett målprotein för att hitta de som binder till det. Detta tillvägagångssätt kan vara tidskrävande och dyrt, och det är inte alltid framgångsrikt. Omvänd farmakologi erbjuder ett mer riktat tillvägagångssätt, och det kan vara mer effektivt och kostnadseffektivt i vissa fall.

Här är stegen som är involverade i omvänd farmakologi:

1. Identifiera ett terapeutiskt mål. Detta kan vara ett protein, enzym eller annan molekyl som är involverad i en sjukdomsväg.

2. Utveckla en bindningsanalys. Detta är ett laboratorietest som kan användas för att mäta bindningen av små molekyler till det terapeutiska målet.

3. Screena små molekyler för att binda till det terapeutiska målet. Detta kan göras med en mängd olika tekniker, såsom screening med hög genomströmning eller strukturbaserad design.

4. Utvärdera de biologiska effekterna av de små molekylerna. Detta kan göras med användning av en mängd olika analyser, såsom cellodlingsanalyser eller djurmodeller.

5. Välj de mest lovande små molekylerna för vidareutveckling. Detta kommer vanligtvis att involvera optimering av styrkan, selektiviteten och toxiciteten hos de små molekylerna.

Omvänd farmakologi har använts för att utveckla ett antal läkemedel, inklusive Gleevec, Iressa och Tarceva. Dessa läkemedel har visat sig vara effektiva vid behandling av en mängd olika cancerformer. Omvänd farmakologi är ett lovande nytt tillvägagångssätt för läkemedelsupptäckt som har potential att leda till utvecklingen av nya terapier för en mängd olika sjukdomar.