Sällsynta sjukdomar och FDA

En föräldralös sjukdom är en sjukdom som drabbar endast ett fåtal personer . När en sjukdom inte påverkar ett stort antal människor , det finns mindre pengar att finna behandlingar för detta villkor . År 1983 passerade kongressen Orphan Drug Act att behandla denna fråga . Läkemedel som behandlar en föräldralös sjukdom kallas särläkemedel . FDA är ansvarig för genomförandet av Orphan Drug Act och Office of Orphan ProduktUtveckling hanterar bidragsprogrammet. Vad är ett Orphan sjukdom?

Enligt " Orphan Produkter , " en föräldralös sjukdom är en sällsynt sjukdom eller ett tillstånd som drabbar färre än 200.000 människor i USA . Detta inkluderar tillstånd såsom Lou Gehrig sjukdom , Tourettes och akromegali , mer känd som gigantism . De flesta , men inte alla , är föräldralösa sjukdomar orsakas av en genetisk avvikelse eller defekt . På grund av sällsynthet av dessa sjukdomar är det ofta mycket svårt för patienter att få en korrekt diagnos .
Orphan Drug Act

Orphan Drug Act antogs i 1983. Denna lag gav ekonomiska incitament för företag att forska , utveckla och marknadsföra särläkemedel för sällsynta sjukdomar . Enligt "The Orphan Drug Act : Genomförande och Impact , " läkemedelsföretag utvecklar särläkemedel är berättigade till bevilja pengar för kliniska prövningar samt upp till femtio procent av kostnaden för kliniska prövningar. Företaget kommer också att ha ensamrätt på marknaden under sju år . Addera Effektiviteten av Orphan Drug Act

Eftersom genomförandet av Orphan Drug Act , antalet av särläkemedel godkänts av FDA har ökat kraftigt . Enligt " Orphan Produkter : Hopp för personer med sällsynta sjukdomar , " under de tio åren före genomförandet av Orphan Drug Act , var bara 10 nya läkemedel som godkänts av FDA . Sedan 1983 har över 250 nya särläkemedel godkänts och är på marknaden för patienter med sällsynta sjukdomar .
Grant Program

FDA Office of Orphan Produkter utveckling ( OOPD ) ansvarar för att granska alla ansökningar om bidrag enligt Orphan Drug Act . Enligt " FDA : s kontor för givna produkter , " cirka $ 14.200.000 i bevilja pengar finns tillgängliga . Den OOPD samlar också information om särläkemedel och nya läkemedel fortfarande i testfasen och distribuerar det till patienter för att hjälpa dem att planera sin behandling och informera dem om nya kliniska studier .
Baksidan av Orphan Drug Act

Baksidan av Orphan Drug Act är att det har skapat ett monopol för vissa läkemedelsföretag . Eftersom lagen ger företaget exklusiva marknadsrättigheter för sju år , det finns ingen konkurrens för att reglera prissättningen av läkemedel . Till exempel , enligt "The Orphan Drug Act : Genomförande och Impact , " ett särläkemedel , alglukeras , kan kosta upp till $ 300.000 per år . Även prissättningen i många fall liknar icke - särläkemedel , på grund av exklusivitet faktorn , behöver patienterna har inte möjlighet att köpa en generisk version av drogen . Addera