Processen bakom genterapi innebär överföring av en frisk , eller modifierad DNA , gen in i en grupp av målceller i kroppen , enligt University of Utah . För att göra detta måste forskarna först identifiera den defekta genen , lokalisera vilka celler i kroppen innehåller genen och implantera den friska genen i målceller . När det gäller HDL genterapi , är den felaktiga genen finns inuti levercellerna som producerar HDL och LDL bärare i blodet .
HDLs är high-density lipoprotein , med ansvar för att rensa bort överflödigt kolesterol inlåning från blodkärl väggar. LDL är low-density lipoprotein som tenderar att skapa kolesterolavlagringari blodkärlen . Individer med en hög nivå av HDL i blodet löper en lägre risk att utveckla hjärtsjukdom än de med en låg nivå , enligt University of Utah .
Gene Transfer
gen som ansvarar för HDL leverproduktionär apolipoprotein E ( aPOE ) , enligt American Association for att främja vetenskap . En studie som genomfördes i februari 2000 av Pasteurinstitutet i Paris , Frankrike injicerade APOE-genen in i leverceller hos möss . Resultat från studien visade en signifikant minskning av kolesterolhalten i blodet , och en ökning av HDL- bärare i blodet .
APOE-genen verk genom att binda till fett partiklar i blodet , som vanligtvis LDL företag som innehar på oanvända kolesterol material . Dessa material är sedan föras tillbaka till levern och omvandlas till gallan och utsöndras genom tarmen .
Gene Delivery
annan studie som genomfördes 2006 av Cedars - Sinai Medical Center använde en muterad version av HDL -genen finns i ett litet antal individer inom Milano , Italien . Denna gen , kallad apoliprotein AI Milano , befanns skydda kroppen från kolesterol relaterade hjärtsjukdomstillstånd. Genöverföring gjordes genom benmärgstransplantationerutförs på möss ämnen . Genen leveransmetod används en signalmolekylsom riktade makrofager , som är immunsystemets celler som är avsedda att förtäras främmande material .
Makrofager finns inuti plakett insättningar som kantar artär och blodkärlens väggar . Och medan deras roll är att innehålla plakett insättningar , insättningarna fortfarande kvar. Den apolipoprotein AI Milano gen visades binda med HDL molekyler , och öka deras förmåga att ta bort kolesterol från makrofagceller inom blodkärls foder . Efter uttagningen är cholesterols skickas till levern , omvandlas till gallan och utsöndras genom tarmen .
Ytterligare utveckling inom HDL genterapiområdethoppas att utforma en injicerbar form av genen som kan administreras med några år till skydda kroppen mot hjärtsjukdomar . Addera
Upphovsrätt © Hälsa och Sjukdom